Pierwszy skuteczny lek opóźniający pierwotne stwardnienie rozsiane
Firma Genentech , należący do Roche Group, przekazane 27 września, że badanie kliniczne, w fazie III, eksperymentalnego leku Ocrelizumab To było zadowalające.
Ten lek udaje się opóźnić progresję pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego (MSD) o co najmniej 12 tygodni , w początkowych fazach. Ten podtyp stwardnienia rozsianego (MS), który dotyka około 10 lub 15% populacji z tą chorobą, jest bardzo agresywną patologią. Do chwili obecnej nie było leczenia ani leczenia, ale to wieloośrodkowe badanie (na poziomie międzynarodowym) z udziałem Hiszpanii wykazało skuteczność tego leku, który może stać się pierwszą i jedyną opcją terapeutyczną dla pacjentów z tą chorobą.
Do tej pory nie było leczenia EMM
Badanie tego leku nazywa się Oratorium i był prowadzony przez kierownika Klinicznej Neuroimmunologicznej Służby szpitala Vall d'Hebron i dyrektora Centrum Stwardnienia Rozsianego Katalonii (Cemcat), Xaviera Montalbána. W tym badaniu zbadaliśmy skuteczność leku Ocrelizumab u 732 pacjentów z postępującym pierwotnym stwardnieniem rozsianym i główny wniosek jest taki, że udaje mu się zatrzymać, co najmniej 12 tygodni, progresję niepełnosprawności, która powoduje chorobę .
Montalbán chciał uczcić to odkrycie i oświadczył:
"To prawdziwie historyczny moment, ponieważ po raz pierwszy okazuje się, że lek skutecznie kontroluje ten typ choroby neurologicznej." Okno otwiera się na lepsze zrozumienie i leczenie stwardnienia rozsianego "Ten lek jest przeciwciałem monoklonalnym zaprojektowanym do selektywnego atakowania komórek CD20B +, które uważa się za mające kluczową rolę w niszczeniu mieliny i nerwów, co powoduje objawy stwardnienia rozsianego. Poprzez wiązanie z powierzchnią tych białek, Ocrelizumab pomaga zachować najważniejsze funkcje układu odpornościowego.
Czym jest stwardnienie rozsiane?
The stwardnienie rozsiane (MS) jest chorobą neurozapalną, która wpływa na centralny układ nerwowy (OUN), zarówno mózg, jak i rdzeń kręgowy , Nie wiadomo dokładnie, co powoduje stwardnienie rozsiane, ale ta patologia uszkadza mielinę, substancję, która tworzy błonę, która otacza włókna nerwowe (aksony) i ułatwia przewodzenie impulsów elektrycznych między nimi.
Mielina jest niszczona w wielu obszarach, czasami pozostawiając blizny (stwardnienie). Te uszkodzone obszary są również znane jako płytki do demielinizacji. Kiedy mielinizowana substancja ulega zniszczeniu, zdolność nerwów do przewodzenia impulsów elektrycznych z mózgu i do mózgu zostaje przerwana, co powoduje pojawienie się objawów takich jak:
- Zmiany wzroku
- Słabość mięśni
- Problemy z koordynacją i równowagą
- Uczucia, takie jak drętwienie, swędzenie lub kłucie
- Problemy z myśleniem i pamięcią
Stwardnienie rozsiane dotyka kobiety bardziej niż mężczyzn , Początek choroby występuje zazwyczaj między 20 a 40 rokiem życia, chociaż odnotowano również przypadki u dzieci i osób starszych. Ogólnie choroba jest łagodna, ale w cięższych przypadkach niektórzy ludzie tracą umiejętność pisania, mówienia lub chodzenia.
W większości przypadków ta choroba postępuje w ogniskach, ale w pierwotnie postępującym stwardnieniu rozsianym, niepełnosprawność pogarsza się stale i powoli w ciągu miesięcy lub lat, dlatego jest uważana za poważną postać tej choroby.
Fazy klinicznego rozwoju leku
Aby wprowadzić lek do obrotu, należy postępować zgodnie z jego skutecznością i bezpieczeństwem, unikając w ten sposób narażania życia osób, które będą go konsumować. Opracowanie nowego leku jest długie i trudne, ponieważ tylko dwa lub trzy z 10 000 substancji farmakologicznych wchodzą na rynek .
Kiedy lek został wystarczająco oceniony w modelach in vitro i badaniach na zwierzętach (faza przedkliniczna), rozpoczynają się badania na ludziach, które są nazywane próbami klinicznymi. Klasycznie okres rozwoju klinicznego produktu farmaceutycznego dzieli się na 4 kolejne fazy, które można jednak nakładać. Są to fazy, które są częścią badania klinicznego:
- Faza I : Ta faza obejmuje pierwsze badania przeprowadzone na ludziach, których głównym celem jest pomiar bezpieczeństwa i tolerancji związku. Biorąc pod uwagę poziom ryzyka, liczba wolontariuszy jest niewielka, a czas trwania fazy jest krótki.
- Faza II : Ryzyko na tym etapie jest umiarkowane, a jego celem jest dostarczenie wstępnych informacji na temat skuteczności produktu i ustalenie zależności dawka-reakcja. Potrzebne są setki podmiotów, a faza ta może zostać przedłużona na kilka miesięcy lub lat.
- Faza III : Jest to faza, w której lek ten został wykryty i konieczne jest dokonanie oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa w zwykłych warunkach stosowania oraz w odniesieniu do alternatywnych metod leczenia dostępnych dla wskazanego wskazania. Dlatego też testowane jest jego stosowanie w połączeniu z innymi lekami przez kilka miesięcy lub lat, podczas którego analizowany jest stopień występowania pożądanych i niepożądanych efektów. Są to badania potwierdzające skuteczność terapii.
- Faza IV : Przeprowadza się po wprowadzeniu leku do obrotu w celu ponownego zbadania go w kontekście klinicznym i uzyskania większej ilości informacji o jego skutkach ubocznych.
Po pozytywnych wynikach w fazie III badania klinicznego Ocrelizumab, Na początku przyszłego roku europejskie pozwolenie będzie wymagane, aby móc sprzedawać ten lek , Zwykle trwa to około sześciu miesięcy. Odtąd każde państwo zadecyduje, czy zezwoli na sprzedaż na swoim terytorium.
